伴随着全球人口老龄化进程的加快,最近几年来痴呆患者的数量也呈现出急剧上升的趋势世卫组织呼吁各国增加对这种神经系统疾病的公共卫生投资,但治疗痴呆症的特效药仍然严重短缺
全球每年支出1.3万亿美元。
根据世卫组织周四发布的一份报告,估计到2030年,全球痴呆症患者人数将增加40%,达到7800万到2050年,痴呆症患者的数量将急剧增加到1.39亿目前,全世界有5500多万人患有痴呆症
痴呆是一种神经系统疾病,它会带走人的记忆,影响人的学习能力,语言,判断和执行日常任务的能力世卫组织估计,痴呆症每年给世界造成1.3万亿美元的损失
在这种背景下,全世界都在努力研究一种能够应对和延缓痴呆症发展的药物华山医院神经内科教授于金泰告诉第一财经记者:10%的痴呆患者是可以治疗的最近几年来,我国对神经系统疾病的重视程度大大提高,相关创新药物的审批也在加快
中国科学院院士段淑敏告诉第一财经记者,痴呆的病因和类型有很多,比如阿尔茨海默病,也就是俗称的阿尔茨海默病此外,进展性痴呆的其他原因包括中风和脑损伤
统计显示,阿尔茨海默病占痴呆患者的60%至80%根据世卫组织,痴呆症不仅影响老年人65岁以下的所谓年轻痴呆患者的比例约占所有痴呆病例的10%
但是痴呆不是不可避免的世卫组织表示,通过控制高血压,糖尿病,饮食,抑郁和烟酒摄入等风险因素,将促进大脑健康,降低认知能力下降和痴呆的风险
去年8月,华山医院于金泰教授联合神经科学领域由国内外知名学者组成的专家组,在国际权威期刊上发表了全球首个阿尔茨海默病循证预防国际指南,为65岁以下人群预防阿尔茨海默病风险提出建议。
我们希望通过这个指南告诉大家,老年痴呆症是可以预防的过去,人们普遍认为阿尔茨海默病无法预防,我们不知道如何预防于金泰告诉第一财经记者
根据世卫组织,痴呆症是一个全球公共卫生问题,不仅仅是在高收入国家事实上,超过60%的痴呆症患者生活在低收入和中等收入国家目前,世界上只有四分之一的国家制定了支持保护痴呆症患者及其家人的政策,世卫组织呼吁各国政府加强应对这类公共卫生挑战
段淑敏建议:一方面要在政策上做好养老保障,另一方面,要让公众正确认识这种疾病,不能忽视或歧视,建立一些阿尔茨海默病专科医院,建设和扩大护理人员队伍。
他还表示,目前全世界都缺乏针对阿尔茨海默病的特效药,相关新药的研发需求迫在眉睫。
新药研发管道仍然很细。
与美国相比,我国AD药物研发起步较晚,临床管线较细,多为中药产品和传统靶点的临床研究。
通过梳理公开信息,第一财经记者发现,目前国内市场上治疗阿尔茨海默病的药物为数不多,如多奈哌齐,利斯特明,加兰他敏,美金刚等都还是过去10到20年获批的药物,而且这些药物都是国外的原研药物最近几年来,我国仅有一种甘露酸钠胶囊获批上市
此外,根据国家美国食品药品监督管理局临床试验注册平台的信息,截至今年7月,国内共有23项治疗AD的临床试验,其中20项由国内企业和科研机构进行恒瑞医药,上海绿谷,江苏万邦,地沙药业,卓凯生物,塔斯利药业,海正药业,四川济生堂等
目前,在全球市场上,以淀粉样蛋白为靶点的AD药物仍是医药巨头研发的主流目前处于临床阶段的罗氏甘特奈鲁单抗注射液和蔡威Lecanemab抗体均以A蛋白为靶点
虽然A假说受到了一些研究者的质疑,但在美国FDA批准Biogen公司的Aducanumab)AD药物上市后,国内制药企业也看到了曙光。
今年7月,西美瑞以5.56亿美元的价格拿下了德国创新制药公司Vivoryon的两个AD药物在大中华区的权益,即IIb期靶向A蛋白的谷氨酰肽环转移酶小分子抑制剂和临床前阶段针对A蛋白的抗体PBD—C06。
此外,恒瑞医药于今年3月获批临床SHR—1707注射液,这也是一种针对A蛋白的抗体药物,也是国内首个进入临床阶段的A抗体。
段淑敏告诉第一财经记者:关于阿尔茨海默病的发病机制,世界上有很多假说,其中A假说一直占主导地位,但对于真正导致该病的机制,目前仍没有共识—淀粉样蛋白靶点的方向可能是正确的,但针对这一靶点的药物疗效在患者的临床治疗实践中尚未得到很好的证明
由于A的药物研发进展缓慢,开发新的药物治疗靶点有望解决巨大的未被满足的医疗需求中国研究人员并没有停止研发AD药物的新靶点
上个月,余金泰团队转变研究思路,从患者临床数据入手,全面应用新的多组整合研究策略,成功发现了一批有望成为治疗该病药物的新靶点。
于金泰认为,阿尔茨海默病治疗领域的新时代已经到来,生物标志物支持的早期诊断和生物特异性治疗有望在未来成为主流这意味着阿尔茨海默病治疗领域有望在未来像肿瘤一样进入精准靶向治疗时代他告诉第一财经记者
上海药物研究所一位从事神经系统疾病药物研发的研究员也对第一财经记者表示:国家出台了支持以临床需求为导向的新药研发。
的政策,也就是从源头上鼓励支持新药创新,这将会推动更多新靶点的发现,满足更多未被满足的临床需求。
他认为,这将推动生物学和化学的交叉研究,从发病机制来证明药物对于疾病治疗的效果,而不是简单地对药物的化学结构做调整。